[ad_1]
وافقت الولايات المتحدة يوم الجمعة 8 كانون الأول/ديسمبر على علاج مبتكر يستخدم أداة تحرير الجينات الثورية كريسبر لعلاج اضطراب الدم المنجلي ومرض الخلايا المنجلية. يعاني أكثر من 100 ألف أمريكي، معظمهم من السود، من مرض فقر الدم المنجلي، وهو مرض مؤلم يهدد الحياة ويكافح العلم الطبي من أجل معالجته. وافق منظمو إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على علاجين جينيين، بما في ذلك علاج يسمى Casgevy يستخدم تقنية كريسبر الحائزة على جائزة نوبل.
وقال بيتر ماركس، مدير مركز التقييم والأبحاث البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية: “تمثل هذه العلاجات تقدمًا كبيرًا في مجال العلاج الجيني للمرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي”. “إن الإمكانات التي تتمتع بها هذه المنتجات لتغيير حياة المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي هائلة.”
تستطيع تقنية كريسبر، وهي تقنية لتحرير الجينات فاز مؤسسوها بجائزة نوبل عام 2020، تغيير الحمض النووي للحيوانات والنباتات والكائنات الحية الدقيقة بدقة متناهية. لقد أحدثت هذه التكنولوجيا، التي أُشاد بها لإمكاناتها المذهلة، ثورة في دراسة الحياة الجزيئية، حيث ساهمت بالفعل في علاجات السرطان التجريبية والمحاصيل المقاومة للجفاف.
قراءة المزيد Article réservé à nos abonnés الجدل الأخلاقي يتزايد حول كيفية حماية “أطفال كريسبر” الأوائل
وقالت شركة Vertex المصنعة لـ Casgevy في بيان: “هذه الموافقة تعني أنه لأول مرة، قد يكون ما يقرب من 16000 مريض مصابين بمرض SCD مؤهلين للحصول على علاج دائم لمرة واحدة يوفر إمكانية العلاج الوظيفي لمرضهم”. العلاج الثاني المعتمد، المسمى ليفجينيا، يستخدم فيروسًا غير ضار للتعديل الوراثي.
عادة ما تتحرك خلايا الدم الحمراء بسهولة عبر الأوعية الدموية، ولكن في مرض الخلايا المنجلية، تصبح على شكل هلال – أو “منجل” – مما يعيق تدفق الدم ويؤدي إلى السكتات الدماغية ومشاكل العين والألم الشديد وحتى الموت. حتى الآن، كان العلاج الوحيد لمرض فقر الدم المنجلي هو زرع نخاع العظم.
وقال الرئيس الأمريكي جو بايدن إن إعلان الجمعة “يمثل قوة الابتكار الطبي لتحسين حياة الأمريكيين”. وقال في بيان: “ستواصل حكومتي جهودنا لتسريع تطوير علاجات للأمراض النادرة ودعم البحث والابتكار الطبي الذي حقق هذا الإنجاز”.
تجارب ناجحة
ووافقت هيئة تنظيم الأدوية في بريطانيا على العلاج الجيني الذي يستخدم تقنية كريسبر الشهر الماضي، لكن تصريح يوم الجمعة كان الأول من نوعه في الولايات المتحدة. وفي إطار العلاج، يتم تعديل الخلايا الجذعية لدم المرضى عن طريق تحرير الجينوم باستخدام تقنية كريسبر – ثم يتم زرعها مرة أخرى في المريض. تعمل خلايا الدم الجذعية المعدلة على زيادة إنتاج الهيموجلوبين الجنيني (HbF)، الذي يساعد على توصيل الأكسجين ويمنع “منجل” خلايا الدم الحمراء.
خلال تجربة سريرية، لم يعاني 29 من أصل 31 مريضًا من “أزمة الألم” لمدة عام على الأقل خلال فترة متابعة مدتها عامين. ومن بين الآثار الجانبية تقرحات الفم والغثيان وآلام البطن والقيء.
وقالت نيكول فردان، مديرة مكتب المنتجات العلاجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية: “إن العلاج الجيني يحمل وعدًا بتقديم علاجات أكثر استهدافًا وفعالية، خاصة للأفراد الذين يعانون من أمراض نادرة حيث تكون خيارات العلاج الحالية محدودة”.
وقالت إن دراسات المتابعة ستجرى على مدار 15 عامًا، مع التخطيط لمزيد من المراقبة لبقية حياة المرضى. ويعمل العلماء أيضًا على تطوير طرق لإصلاح الجينات في الأعضاء الكبيرة، بما في ذلك الدماغ، مما يمهد الطريق لعلاج الأمراض المدمرة مثل ضمور العضلات ومرض هنتنغتون.
قراءة المزيد Article réservé à nos abonnés ماذا لو قمنا بتعديل جينات الأشجار لإنتاج ورق أنظف؟
[ad_2]
المصدر