عقار جديد يمنح الأمل للمرضى الذين يعانون من أمراض القلب التي تهدد حياتهم – دراسة

عقار جديد يمنح الأمل للمرضى الذين يعانون من أمراض القلب التي تهدد حياتهم – دراسة

[ad_1]

قم بالتسجيل للحصول على ملخص كامل لأفضل الآراء لهذا الأسبوع في رسائل البريد الإلكتروني الخاصة بـ Voices Dispatches. اشترك في النشرة الإخبارية الأسبوعية المجانية الخاصة بـ Voices

قال باحثون إن الأشخاص الذين تم تشخيص إصابتهم بأمراض قلبية تهدد حياتهم قد حصلوا على أمل جديد بفضل دواء جديد رائد.

أظهرت دراسة أن المرضى الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب الأميلويد الترانسثريتين (ATTR-CM)، وهو الآن الشكل الأكثر شيوعًا للداء النشواني (تراكم البروتين في الجسم)، استفادوا بشكل كبير عندما تناولوا عقار أكوراميديس.

إذا تُركت كتل من البروتين دون علاج، فإنها تتراكم على القلب وتمنعه ​​من العمل بشكل صحيح، مما يؤدي في النهاية إلى فشل القلب والوفاة في غضون ثلاث إلى ست سنوات.

يشير الخبراء إلى أن الانتشار الحقيقي لـ ATTR-CM غير معروف لأنه لا يزال غير مشخص.

تعتبر نتائج الدراسة مثيرة للمرضى والباحثين حيث لدينا الآن خيار علاج فعال إضافي لـ ATTR-CM

البروفيسور جوليان جيلمور

لكنهم يعتقدون أن ما يصل إلى 20 ألف شخص في المملكة المتحدة قد يكونون مصابين به، على الرغم من أن سجلهم الحي الحالي لا يتجاوز 10٪ من ذلك.

وجدت تجربة أكثر من 600 مريض أن أولئك الذين تناولوا الدواء، الذي طوره باحثون من المستشفى الملكي المجاني وجامعة كاليفورنيا، كانوا أقل عرضة لدخول المستشفى بسبب مشكلة تتعلق بالقلب، ويمكنهم المشي لمسافة أبعد وكانوا أقل عرضة للوفاة مقارنة مع أولئك الذين يتناولون الدواء الوهمي.

قال البروفيسور جوليان جيلمور، أستاذ جامعة كاليفورنيا في لوس أنجلوس، قائد الأبحاث في NAC والمحقق الرئيسي للتجربة العالمية: “إن نتائج الدراسة مثيرة للمرضى والباحثين حيث لدينا الآن خيار علاج فعال إضافي لـ ATTR-CM.

“في كل المقاييس، كان أداء المرضى الذين تلقوا Acoramidis أفضل بكثير من أولئك الذين تناولوا الدواء الوهمي، بدءًا من انخفاض معدل الوفيات والاستشفاء القلبي الوعائي إلى تحسين الأداء البدني كما تم قياسه بواسطة اختبار المشي.

“نأمل أن يصبح هذا الدواء متاحًا على نطاق واسع للمرضى الذين يعانون من ATTR-CM بحلول نهاية عام 2024.”

وأضاف البروفيسور جيلمور: “كان يُنظر إلى ATTR-CM على أنه سبب نادر لقصور القلب، لكن عدد الأشخاص الذين تم تشخيصهم وكذلك أولئك الذين تم تشخيصهم مبكرًا في مسار المرض زاد بشكل كبير، ويرجع ذلك إلى حد كبير إلى التحسينات في التصوير التي هي نفسها تم تطويرها في المركز الوطني للداء النشواني.

أنا أعتبر نفسي محظوظا. أولاً، تم تشخيص إصابتي وإحالتي بسرعة كبيرة إلى المركز الوطني للداء النشواني ومن ثم تم اعتباري مرشحًا مناسبًا للخضوع للمحاكمة.

المريض ستيفن نيل

“هذه بيانات جميلة لأن جميع علاجات الداء النشواني أثبتت أنها تعمل بشكل أفضل إذا تم علاج المرضى في وقت مبكر من مسار المرض وسيكون لدينا أخيرًا علاج فعال لنقدمه للمرضى في المملكة المتحدة باستخدام ATTR-CM.

“في الغالبية العظمى من المرضى الذين يتلقون عقار أكوراميديس ضمن التجربة، رأينا تحسنًا في المرض أو استقرارًا نتيجة للعلاج بالدواء.”

وكان ستيفن نيل، 71 عامًا، الذي تم تشخيص إصابته بـ ATTR-CM في عام 2019، واحدًا من أكثر من 600 شخص شاركوا في الدراسة العالمية.

وقال الغواص السابق في البحرية الملكية: “أعتبر نفسي محظوظاً؛ أولاً، تم تشخيص إصابتي وإحالتي بسرعة كبيرة إلى المركز الوطني للداء النشواني، وبعد ذلك تم اعتباري مرشحًا مناسبًا للمحاكمة مباشرة.

لا يعرف ستيفن ما إذا كان قد تم إعطاؤه الدواء أو الدواء الوهمي خلال فترة التجربة التي استمرت 30 شهرًا.

ولكن بمجرد انتهاء التجربة، عُرضت على كل من شارك فيها فرصة تناول الدواء.

تم تشخيص إصابة السيد نيل، الذي يعيش في بورتسموث مع زوجته بولين، بـ ATTR-CM بعد إحالته إلى المستشفى لإجراء فحص بالرنين المغناطيسي بحثًا عن عدم انتظام ضربات القلب.

يعمل الدواء عن طريق تثبيت بروتين الترانسثيريتين لمنعه من الانهيار، وبالتالي منع تكوين الأميلويد.

كان على المرضى المسجلين في التجربة تناول قرصين في الصباح واثنين في المساء.

ونشرت النتائج في مجلة نيو انغلاند الطبية.

[ad_2]

المصدر