[ad_1]
قم بالتسجيل للحصول على بريدنا الإلكتروني المجاني للتحقق من الصحة لتلقي تحليل حصري عن الأسبوع في مجال الصحة، احصل على بريدنا الإلكتروني المجاني للتحقق من الصحة
أصبح بإمكان طفلين ولدا أصمين الاستماع إلى الموسيقى والرقص عليها بعد خضوعهما للعلاج الجيني الرائد الذي أعاد لهما السمع.
إنهم من بين مجموعة صغيرة كانوا الأوائل في العالم الذين تلقوا علاجًا رائدًا.
يتم حقنه في الأذن، ويعمل عن طريق استبدال الحمض النووي المعيب الذي يسبب نوعًا من الصمم الوراثي المعروف باسم DFNB9.
اكتسب خمسة أطفال، بنتان وثلاثة أولاد، قدرات سمعية في كلتا الأذنين، وتمكنوا من سماع الكلمات والتحدث بها وتحديد مصدر الصوت.
لكن الباحثين قالوا إن اثنين منهم أظهرا تحسينات أكثر تقدما وكانا قادرين على الاستجابة للموسيقى التي تحتوي على إشارات صوتية أكثر تعقيدا.
وقال تشنغ يي تشين، العالم المشارك في مختبرات إيتون بيبودي في Mass Eye and Ear في الولايات المتحدة: “إن نتائج هذه الدراسات مذهلة.
“ما زلنا نرى قدرة السمع لدى الأطفال المعالجين تتقدم بشكل كبير وتظهر الدراسة الجديدة فوائد إضافية للعلاج الجيني عند تطبيقه على كلتا الأذنين، بما في ذلك القدرة على تحديد مصدر الصوت وتحسينات في التعرف على الكلام في البيئات الصاخبة.”
وقالوا إن علاج الأطفال في كلتا الأذنين يمنحهم القدرة على سماع الصوت ثلاثي الأبعاد، وهو أمر مهم للتواصل والمهام اليومية الشائعة مثل القيادة.
وقال الباحثون إن عملهم، الذي نشر في مجلة Nature Medicine، يظهر أن هذا النوع من العلاج “يحمل وعدًا كبيرًا ويستدعي تجارب دولية أكبر”.
في حين أن هذا العلاج التجريبي يستهدف حالة واحدة فقط، فإن الأمل هو أن العلاجات المماثلة يمكن أن تساعد في المستقبل العديد من الأطفال الذين يعانون من أنواع أخرى من الصمم الناجم عن الجينات.
وتعتمد النتائج الأخيرة على العمل الذي قام به الفريق قبل عامين، عندما عالجوا الأطفال في أذن واحدة.
يمكن الآن لطفلين في الصين، ولدا أصم، الاستماع إلى الموسيقى والرقص عليها بعد خضوعهما للعلاج الجيني الرائد الذي أعاد السمع في كلتا الأذنين (مستشفى العيون والأنف والحنجرة بجامعة فودان/PA Wire)
وبعد العلاج الجيني، تحول الأطفال من الصمم الشديد إلى فقدان السمع الخفيف إلى المتوسط في الأذن المعالجة.
لكن إدارة العلاج في كلتا الأذنين حصدت فوائد إضافية مقارنة بالتجربة السابقة، على حد قول الفريق، بما في ذلك القدرة على السمع في البيئات الصاخبة.
يعد DFNB9 أحد أكثر أشكال الصمم الوراثي شيوعًا.
ويعتقد أن هناك 20 ألف شخص في أوروبا والولايات المتحدة يعانون من هذه الحالة.
وينجم عن الفشل في إنتاج البروتين المعروف باسم أوتوفيرلين، وهو ضروري لنقل الإشارات الصوتية من الأذن إلى الدماغ.
حاليًا، تعد زراعة القوقعة الصناعية هي العلاج الفعال الوحيد الموصى به لمرضى DFNB9.
ولتقديم العلاج، استخدم الباحثون نسخة معدلة من الفيروس المرتبط بالغدد (AAV)، وهو غير ضار بالبشر.
قام العلماء بتعديل AAV حتى يتمكن من حمل نسخة من جين OTOF البشري.
تم إعطاء العلاج الجيني عن طريق الحقن في الأذن الداخلية للمرضى.
تمت ملاحظة الأطفال لمدة 13 أو 26 أسبوعًا في مستشفى العيون والأنف والحنجرة بجامعة فودان في شنغهاي، الصين.
وقال الباحثون إنه لم يتم ملاحظة أي آثار جانبية كبيرة، ولا تزال التجربة مستمرة حيث تستمر مراقبة المرضى.
وأضافوا أيضًا أن هناك حاجة إلى مزيد من العمل لتحسين العلاج.
وقال البروفيسور تشين، وهو أيضًا أستاذ مشارك في طب الأنف والأذن والحنجرة وجراحة الرأس والرقبة في كلية الطب بجامعة هارفارد بالولايات المتحدة: “هدفنا النهائي هو مساعدة الأشخاص على استعادة السمع بغض النظر عن سبب فقدان السمع لديهم”.
“تدعم دراستنا بقوة علاج الأطفال المصابين بـ DFNB9 في كلتا الأذنين، ونأمل أن تتوسع هذه التجربة ويمكن أيضًا النظر في هذا النهج فيما يتعلق بالصمم الناجم عن جينات أخرى أو أسباب غير وراثية.”
ويأتي ذلك بعد أن تلقت فتاة في المملكة المتحدة أيضًا نوعًا مشابهًا من العلاج الجيني في تجربة سريرية منفصلة في مستشفى أدينبروك في كامبريدج.
أوبال ساندي، التي ولدت صماء تمامًا بسبب حالة وراثية نادرة (أندرو ماثيوز/ بنسلفانيا) (PA Wire)
أوبال ساندي، 18 شهراً، من أوكسفوردشاير، خضعت للعلاج في أذنها اليمنى تحت التخدير العام، وتم زرع قوقعة صناعية في أذنها اليسرى.
وبعد بضعة أسابيع فقط، استطاعت سماع أصوات عالية، مثل التصفيق.
والآن بعد ستة أشهر من العلاج، أصبحت قادرة على سماع الأصوات الهادئة، مثل الهمس، وبدأت في نطق كلمات مثل “ماما” و”بابا” و”آه أوه”.
[ad_2]
المصدر